CRISPR/Cas9系统及其在血液病基因治疗中的研究进展

近年来随着基因编辑技术的兴起,可以实现对基因组中特定的基因进行编辑,使基因突变性疾病的治愈成为可能。在众多基因编辑技术中,CRISPR/Cas9系统因其操作简便性、靶向特异性、经济性等特点备受关注,已广泛应用于分子生物学以及生命科学的领域研究中。本文就此系统结构、作用机制以及在血友病、β-地中海贫血、慢性髓系白血病等血液病中基因治疗的最新研究进展作一综述。

国家自然科学青年基金项目(81600109); 武汉大学自主科研项目基金(2042017kf0080);

CRISPR/Cas9; 血友病; β-地中海贫血; 慢性髓系白血病; 基因编辑;

R341;R394.8;R733.722;

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